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日東電工社とクォーク・ファーマシューティカルス社が繊維症siRNA新薬の開発のために提携

ニュースリリース|繊維症siRNA新薬|

日東電工の繊維症を標的とする特殊デリバリー技術と新規治療コンセプトに
クォークのFTOのある新規siRNA構造ならびsiRNA薬臨床開発の経験を組み合わせることで新規繊維症薬の新薬治験申請を目指す。

大阪市ならび米国カルフォルニア州フレモント市 2010年7月15日
機能性化学の先駆的企業である日東電工とsiRNA創薬で世界のトップを走るクォーク・ファーマシューティカルスは本日、繊維症治療siRNA薬の共同開発とライセンス契約を締結したと発表した。

この共同研究はクォーク社は他社の知的財産のライセンスが不要であるFTOのある新規siRNA構造のsiRNAコンパウンドと、日東電工が保有する新規治療コンセプトを実現する新規デリバリー技術を組み合わせ、siRNA薬を開発するものである。この治療法のコンセプトは札幌医科大学 新津洋司郎教授により開発されNature Biotechnologyに報告されている。Nature Biotechnology Vol. 26 Issue 4 Pg. 431-42 (Apr 2008).

この共同研究の当初予算は数十億円規模で2012年の早いうちの新薬治験申請を目指している。

「siRNA薬の開発で日東電工と提携できたことを大変嬉しく思う。この提携は両社のコア技術を組み合わせる理想的な結婚である。当社の技術、知財、迅速にコンパウンドを臨床治験に進める能力を、日東電工はデリバリー技術、治療コンセプならび世界有数の核酸合成製造技術を出し合うものである。」とクォーク社CEOのダニエル・ツール博士は語る。

日東電工理事の丸山景資氏は「今回のsiRNAプロジェクトを開始できることができて嬉しく思う。我々はsiRNAが医薬業界に大きなインパクトをもたらすことを確信している。当社の製造能力と広範な調査研究の下に日東電工はこの市場に戦略的参入を行うことにした。我々はクォーク社と組むことを嬉しく思う。当社がクォーク社を選んだのは同社の保有する化学修飾による新規siRNA構造が免疫誘導を起こさないという特記すべき優位性があるためで、この技術で革新的な創薬がなされることを期待している。」と語った。

「複数のsiRNA薬を同時に1つあるいは複数のターゲット遺伝子を直接抑制することが、現在治療法が全くない数多くの繊維症治療のきわめて適切なアプローチであること確信している。我々の研究では適切なsiRNAを肝硬変を起こしている肝臓にデリバーすることで生存期間が飛躍的に延びていることを動物モデルで確認している。このアプローチは他の臓器における繊維症にも有効であることが強く示唆されている。」と新津教授は語る。

株式会社日東電工について
日東電工は年間売上6,000億円の日本の機能性化学のトップ企業である。製薬分野においてはドラッグ・デリバリーとsiRNA合成基盤市場の主要な部分を占める。日東電工はsiRNA製造の合成基盤となるアミダイト基盤市場の主要な地位を占め次世代の核酸合成の高効率合成の基盤となる NittoPhase(R)HL を市場投下すると発表した。日東電工ライフサイエンス・チームは遺伝子、デリバリー、細胞工学、イメージング等関連分野に及んでいる。より詳しくは下記サイト参照。www.nitto.com .

クォーク社について
クォーク・ファーマシューティカルズはこの分野で最多の臨床開発パイプラインを持つ新規RNAi研究開発のトップの創薬ベンチャーである。同社はターゲット遺伝子探索から臨床開発までの一機通貫の総合的なプラットフォームを持つ。同社のアプローチは眼科、腎臓、耳、腎臓、肺ならび中枢神経にデリバーできている。

クォーク社のパイプラインには2006年にファイザーにライセンスされたPF-04523655が糖尿病性網膜症(DME)と加齢性黄斑変性症(AMD) の適用でそれぞれ臨床開発P2がファーザーとクォーク社との共同で開発がなされている。PF-04523655はクォーク社が保有するターゲット遺伝子探索プラットフォームBiFAR(TM)により発見された自社遺伝子RPT801を標的としている。BiFAR(TM)技術は、抑制したときに臨床的表現型(疾患状態)と同じ状態になる遺伝子・蛋白質を探索するプラットフォームである。クォーク社はRPT801遺伝子に関してRNA, 蛋白質、遺伝子配列、抗体、それらの阻害による多くの疾患との関連についての幅広い特許群を保有する。

クォーク社パイプラインQPI-1002はヒトに対して初めて全身投与されたsiRNAコンパウンドである。主要な心臓パイパス手術時の急性腎不全予防適用での臨床試験P1ならび腎臓移植に伴う遅延型機能障害(DGF)にて患者の登録が成功裏に終了し、近日中に臨床試験P2を開始する予定である。これらの siRNA構造についてはサイレンス・セラピューティックス社ならびアルナイラム・ファーマシューティカルズ社からライセンスを受けている。

クォークは視神経保護作用のある合成siRNAQPI-1007の臨床試験も現在進めている。このコンパウンドはクウォーク社とバイオスプリング社との共同開発で開発したsiRNA分野で他社の知的財産に抵触しないFTOのあるsiRNA構造と化学合成によるsiRNAコンパウンドである。この構造によりオフターゲット効果を抑制し、免疫活性化を防ぐ。クォーク社はこれらの構造、技術をもとに新しい広汎なsiRNA薬のコンパウンドを次々と開発している。

クォーク社は本社を米国カルフォルニア州フレモント市に、開発拠点をコロラド州ボルボー市ならびイスラエル国ネスゾニア市に置く。より詳しい情報は下記のサイトまで。
www.quarkpharma.com

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